Впервые в истории произведено точное редактирование генома эмбрионов

Американские и индийские генные инженеры и биотехнологи впервые применили технологию редактирования оснований для изменения генома человеческих эмбрионов с высокой точностью. Хотя авторы подчеркивают, что эта методика пока не готова для медицинского использования, она вызвала оживленные дискуссии среди научного сообщества.Одни исследователи видят в ней возможность коррекции мутаций, вызывающих серьезные заболевания, тогда как другие выражают опасения относительно создания эмбрионов с улучшенными характеристиками.

Группа учёных, занимающиеся исследованием и редактированием генома провела эксперимент с человеческими эмбрионами на ранней стадии, вероятно, полученными от доноров после экстракорпорального оплодотворения. Они внесли изменения в ген PCSK9, что теоретически может снизить риск инфаркта и инсульта, а также в гены фетального гемоглобина HBG1/HBG2, имитируя естественную мутацию, которая защищает от симптомов серповидноклеточной анемии.

Исследователи применяли генную терапию с осторожностью, чтобы избежать повторения ситуации с китайским ученым Хэ Цзянькуем, который в 2018 году использовал CRISPR-Cas9 для редактирования генов двух эмбрионов с целью защиты от ВИЧ. В результате он создал, как считается, первых генно-модифицированных людей с помощью поддельных документов, за что был осужден на три года и оштрафован.

Однако не только юридические опасения сдерживают ученых от применения CRISPR-Cas9 на людях. Учёные отмечают, что эта генная технология не обладает достаточной точностью и может вызвать потерю хромосом.

Технология редактирования оснований представляет собой второе поколение инструментов для генного редактирования. Она химически изменяет одно азотистое основание на другое без разрыва двойной спирали, что делает ее более точной и снижает вероятность нежелательных изменений. Однако даже эта методика не оказалась идеальной для эмбрионов. Результаты эксперимента оказались мозаичными: часть клеток оставалась неизменной, часть подверглась изменениям. При высоких дозах редактирующего комплекса клетки переставали делиться.

Ученые считают, что исправление мутаций в одной клетке эмбриона более разумно, чем ожидание, пока мутация распространится до миллиардов клеток во взрослом организме. В некоторых семьях, страдающих от редких наследственных заболеваний, преимплантационная генетическая диагностика (отбор эмбрионов) не всегда дает удовлетворительные результаты.

Тем не менее, скептики утверждают, что большинство наследственных болезней можно предотвратить уже сегодня с помощью скрининга эмбрионов. Зачем рисковать с редактированием, если существуют безопасные методы отбора? А если технология станет безопасной, существует риск ее использования для улучшения эмбрионов, например, отключения генов, связанных с ожирением или диабетом, а затем и для повышения интеллекта или физических характеристик. Компании, такие как Nucleus Genomics, уже предлагают скрининг эмбрионов на полигенные признаки, включая интеллект и рост, и редактирование может стать следующим шагом.

Между тем, уже началось первое клиническое исследование генной терапии, направленной на стимуляцию деления клеток сердца и формирование новой мышечной ткани. Если эта терапия окажется эффективной у людей, она может радикально изменить подходы к лечению сердечной недостаточности.

P.S. И вновь желаем доброй (а кому и продуктивной) ночи, а у кого наступает новый день — доброго утра.

Телеграм: t.me/ainewsline

Источник: vk.com

Комментарии: