Метод генной терапии известный как "редактирование оснований" позволяет британским врачам спасать детей от прежде неизлечимой формы лейкоза

Три года назад пациентка по имени Alyssa Tapley из города Лестера была уверена, что умрет. Сейчас ей 16 лет и она строит дальнейшие планы на жизнь. Она хочет стать врачом либо биологом чтобы спасать пациентов с лейкозом.

Фотографии, прикрепленные к посту.

Первые 2 фото - Алисса Тэпли в возрасте 16 лет в 2025 году (на первом фото видим её отца Джеймса Тэпли). Последние 2 фото - Алисса в возрасте 13 лет когда начала получать экспериментальное лечение.

Метод генной терапии, который ещё недавно воспринимался бы как научная фантастика, позволил британским врачам спасти несколько пациентов из экспериментальной группы от прежде неизлечимой и очень агрессивной формы онкогематологического заболевания, Т-клеточного острого лимфобластного лейкоза. В народе лейкоз известен как "рак крови".

Новый метод лечения представляет собой редактирование ДНК белых кровяных телец, лейкоцитов, по сути превращая их в живое оружие, борющееся с раковыми клетками.

Первая пациентка, прошедшая такое лечение — девочка Алисса Тэпли, о которой британские СМИ рассказывали в 2022 году. Новых злокачественных клеток в её организме до сих пор не появилось.

Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз (Т-ОЛЛ) - новообразование, развивающееся в результате злокачественной трансформации Т-клеток-предшественников. Несмотря на то, что Т-ОЛЛ составляет 10-15% всех случаев ОЛЛ у детей, выделение его в отдельную подгруппу является важным, поскольку с точки зрения биологии опухоли он является отдельным заболеванием, а в клиническом плане более неблагоприятен и хуже поддающимся терапии.

Алисса, у которой в мае 2021 года был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз, прошла курс химиотерапии и пересадку костного мозга, прежде чем врачи сказали, что больше ничего нельзя сделать, чтобы спасти ее от агрессивного течения заболевания.

Однако вместо того, чтобы выбрать паллиативную помощь и медленно умирать, Алисса при моральной поддержке своих родителей решила пройти новое экспериментальное лечение.

Врачи использовали новую технику редактирования генома, называемую редактированием оснований (на русском языке иногда применяют термин "базовое редактирование").

Это тип CAR T-клеточной терапии, которая атакует раковые T-клетки. Такое редактирование работает путем химического преобразования отдельных букв кода ДНК (одиночных нуклеотидных оснований) для изменения Т-клеток, объясняют авторы работы.

Алисса стала первой в мире пациенткой в клиническом испытании нового метода лечения под названием BE-CAR7

в знаменитой детской больнице Грейт-Ормонд-стрит (GOSH). В этой больнице в её организм были введены генетически модифицированные CAR-Т-клетки, полученные от здорового донора.

“Эти клетки были отредактированы с использованием новой технологии редактирования оснований, чтобы позволить им выслеживать и убивать раковые Т-клетки, не атакуя друг друга”, - сказал представитель клиники.

В процессе модификации T-клетки от здорового донора подвергли серии изменений. В результате этого они «научились» ускользать от иммунной системы пациента, не атаковать друг друга, но находить и распознавать злокачественные клетки.

Т-клетки - это тип белых кровяных телец, которые ищут и уничтожают угрозы в организме. Но у тех, у кого диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз, развиваются аномальные Т-клетки, которые атакуют организм.

Англоязычное СМИ "Скай Ньюс" пишет:

"Метод под названием BE-CAR7 — это высокоточный инструмент для изменения отдельных букв в генетическом коде, который является инструкцией для всех клеток организма.

Замена всего одной буквы — того, что учёные называют «основаниями» ДНК, — может изменить функцию гена почти так же, как замена одной ключевой буквы в текстовом сообщении может изменить его смысл."

Изменения в ДНК делают Т-клетки «готовым» лекарством. Изменённые Т-клетки уничтожают все собственные Т-клетки пациента, независимо от того, были они злокачественно перерождёнными или нет.

Отсюда один из минусов метода лечения - пациент на время лишается иммунной системы.

Если все Т-клетки уничтожаются в течение четырёх недель лечения, пациентам делают пересадку костного мозга для восстановления здоровой иммунной системы.

Всего через 28 дней после начала лечения у Алиссы наступила ремиссия. Она также получила вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить свою иммунную систему. Она провела в больнице четыре месяца, и к ней не допускали даже брата — чтобы он случайно не занёс инфекцию.

Теперь команда врачей-исследователей из двух лондонских больниц, детской Грейт-Ормонд-Стрит и больницы при Университетском колледже Лондона, опубликовала в New England Journal of Medicine отчёт о результатах экспериментального лечения Алиссы и ещё десяти пациентов, восьми детей и двух взрослых.

Пациентам, согласившимся на экспериментальное лечение, уже не помогали ни химиотерапия, ни пересадка костного мозга. Кроме экспериментальной терапии, оставался только один вариант: просто облегчить страдания перед смертью.

Согласно отчёту, благодаря "редактированию оснований" у девяти пациентов из 11 наступила глубокая ремиссия, что позволило сделать им пересадку костного мозга.

У семи пациентов в период от трёх месяцев до трёх лет после лечения не обнаружено новых признаков болезни.

Одна из главных опасностей при таком лечении, как отмечают авторы отчёта — это инфекции на том этапе, когда пациент на время полностью лишается иммунной системы.

В двух случаях из 11 раковые клетки, как и модифицированные донорские Т-клетки, к сожалению утратили маркер-антиген CD7, что позволило им «спрятаться» от лечения.

Сейчас, через три года после курса лечения, Алисса Тэпли здорова, наслаждается жизнью и строит планы на будущее

Алисса сказала, что сейчас она «чувствует себя очень хорошо».

«Я плавала на лодке под парусом, проводила время вдали от дома, участвуя в программе «Премия герцога Эдинбургского», но даже просто ходить в школу — это то, о чём я мечтала, когда болела», — сказала она.

Также она заявила журналистам:

«Следующим пунктом в моём списке стоит обучение вождению автомобиля, но моя конечная цель — стать учёным-исследователем и принять участие в следующем крупном открытии, которое поможет таким людям, как я».

Доктор Роб Кьеза сказал: «Наблюдать за тем, как Алисса становится всё более и более здоровой, невероятно. Это свидетельствует о её упорстве и самоотверженности целой армии сотрудников больницы... Тесное сотрудничество между специалистами по трансплантации костного мозга, гематологами, медсёстрами отделений, учителями, воспитателями, физическими терапевтами, лабораториями и исследовательскими группами играет важную роль в оказании помощи нашим пациентам».

Доктор Дебора Яллоп, гематолог-консультант, сказала: «Мы наблюдали впечатляющие результаты в лечении лейкоза, который казался неизлечимым. Это очень эффективный метод».

Ссылка на научную статью:

Universal Base-Edited CAR7 T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia

DOI: 10. 1056/ NEJMoa2505478

Для написания статьи использовались материалы издания

MedicalXPress (cтатья 'Ready-made' T-cell gene therapy tackles 'incurable' T-cell leukemia) и др. англоязычных СМИ.

Ранее в паблике "Доказательная медицина" было опубликовано:

CAR-T-терапия — это новейший метод борьбы с онкологическими заболеваниями, заключающийся в своеобразном "тюнинге" иммунных клеток пациента vk.com/wall-136637198_88368

В октябре 2025 года первый пациент Московского научно-исследовательского онкологического института (МНИОИ) им. П.А. Герцена получил российский анти-CD19 CAR-T-клеточный продукт. Препарат получил мужчина с диффузной B-крупноклеточной лимфомой — одной из самых распространенных и агрессивных форм заболевания.

vk.com/wall-136637198_225909

Источник: vk.com

Комментарии: