Neurogene объявляет о положительном одобрении генной терапии NGN-401 при синдроме Ретта и планирует начать дозирование в рамках утверждающего исследования Embolden ™ в четвертом квартале 2025 года

09 октября 2025 г.

Переговоры с FDA о протоколе утверждения завершены; 13 сайтов позволяют быстро набирать сотрудников

Новые доклинические данные, представленные на конгрессе ESGCT, подчеркивают потенциал NGN-401 как лучшего в своем классе и дополняют доказательства того, что внутримозговое введение (ICV) превосходит интратекальное введение (IT-L) в достижении ключевых областей мозга, лежащих в основе синдрома Ретта

Как сообщалось ранее, первые четыре участника исследования фазы 1/2 с NGN-401 достигли 23 этапов развития / навыков, что является улучшением в нескольких областях, требующих трансдукции важных областей мозга и нервной системы

Доклинические данные также предоставляют научно обоснованное подтверждение того, что введение ICV и IT-L приводит к сопоставимой трансдукции периферических органов, при этом IT-L не оказывает щадящего воздействия на печень преимущества по сравнению с ICV

НЬЮ–ЙОРК-(BUSINESS WIRE)- – 9 октября 2025 г. – Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), инновационная компания, целью которой является предоставление генетических препаратов, изменяющих жизнь, пациентам и семьям, страдающим редкими неврологическими заболеваниями, объявила сегодня, что компания завершила переговоры с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) о завершила протокол лицензионного испытания Embolden ™ и планирует начать прием лекарств в четвертом квартале 2025 года. Ожидается, что из-за большого интереса со стороны сообщества людей с синдромом Ретта исследование будет проведено в 13 местах.

„В рамках подготовки к лицензионному испытанию Embolden мы расширили наши клинические испытания и более чем удвоили наше присутствие в Соединенных Штатах. Мы планируем начать прием в этом квартале”, - сказала доктор Рэйчел Макминн, основатель и главный исполнительный директор Neurogene. „В рамках пилотной программы START FDA и с наградой RMAT мы имеем все возможности для начала переговоров с FDA на раннем этапе с целью ускоренной подачи заявки на участие в программе BLA“.

Нейрогены также обнародовали новые доклинические данные от нечеловеческих приматов (NHP), показывающие, что внутримозговое (ICV) введение NGN-401 обеспечивает превосходное биораспределение AAV в областях мозга, относящихся к синдрому Ретта, по сравнению с интратекальным поясничным (IT-L) введением. Эти результаты согласуются с доклиническими данными других независимых лабораторий и подтверждают растущее число доказательств в пользу введения ICV для достижения большей экспрессии в головном мозге. Результаты Нейрогены подтверждают и подтверждают этот консенсус, подчеркивая надежность подхода.

Доктор Макминн продолжил: „Отзывы сообщества по синдрому Ретта и KOLs подтверждают, что выбор лечения с помощью генной терапии зависит от одного решающего фактора: потенциала для значительного улучшения. Данные о форме введения, представленные на конгрессе ESGCT на этой неделе, обеспечивают потенциальную основу для глобального улучшения и приобретения навыков в нескольких областях, наблюдаемых в наших ранее опубликованных 1 фазе 1/2 данных об эффективности NGN-401. Важным моментом является то, что сопоставимое системное воздействие между ICV и IT-L подтверждает, что введение IT-L не приносит пользы печени, что согласуется с клиническими данными препаратов, вводимых внутри спинномозговой жидкости “.

В прямом исследовании NHP сравнивалось введение ICV и IT-L NGN-401 в дозе, эквивалентной дозе для человека (1E15 вг), изученной в клинических испытаниях фазы 1/2 и Embolden NGN-401, с дозой, примерно в четыре раза превышающей клинически значимую дозу, полученную в вводится через IT-L. Основные результаты, представленные на ежегодном конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии (ESGCT) в Севилье, Испания, включали:

Введение ICV NGN-401 показало большую экспрессию полноразмерной терапевтической мРНК трансгена MECP2 по сравнению с той же дозой IT-L в ключевых областях мозга, лежащих в основе патофизиологии синдрома Ретта; более сходные уровни экспрессии РНК наблюдались в поясничном отделе спинного мозга.

Более высокая экспрессия РНК в важных областях мозга также наблюдалась при сравнении ICV с дозой, примерно в четыре раза превышающей дозу в когорте IT-L.

Сопоставимое периферическое воздействие биораспределения векторного генома наблюдалось в периферических органах, включая печень, между эквивалентными дозами ICV и IT-L, что согласуется с клиническими данными препаратов, вводимых внутри спинномозговой жидкости.

Подробная информация о стендовой презентации Neurogene на конгрессе ESGCT

Название: Путь имеет решающее значение: внутримозговое (ICV) введение NGN-401 приводит к усилению экспрессии трансгена в важных областях мозга по сравнению с интратекальным (IT-L) введением в клинически значимой дозировке – Последствия для одноразовой генной терапии при синдроме Ретта

Название: Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) / гиперинфламматорный синдром (ГМГ) / Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) / гипервоспалительный синдром (ГМГ) / гиперинфламматорный синдром (ГМГ) / ГМГ -ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ-ГМ Синдром после терапии высокими дозами AAV9 (на бис с научного совещания IRSF по синдрому Ретта 2025 г.)

Оба плаката будут представлены 9 октября 2025 года в 14:00 по восточному времени и доступны на веб-сайте Neurogene.

Крайний срок 17 октября 2025 г.

О NGN-401

NGN-401 - это разрабатываемая генная терапия AAV9, которая разрабатывается как одноразовое лечение синдрома Ретта. Это первый клинический препарат-кандидат, который обеспечит полный ген MECP2 человека под контролем технологии ТОЧНОЙ регуляции трансгенов Neurogene. Технология EXACT является важным достижением в генной терапии синдрома Ретта, особенно потому, что это заболевание требует подхода к лечению, который позволяет проводить целенаправленную экспрессию трансгена MECP2, не вызывая токсических эффектов сверхэкспрессии, связанных с традиционной генной терапией.

NGN-401 был выбран Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США для пилотной программы START, а также получил оценку FDA как регенеративное лекарство для передовых методов лечения (RMAT), лекарство для сирот, ускоренное применение и лекарство от редких педиатрических заболеваний. Ранее Neurogene была предоставлена встреча INTERACT с FDA по поводу технологии EXACT. NGN-401 также получил классификацию приоритетных лекарственных средств (PRIME), классификацию лекарств-сирот и классификацию лекарств для новых методов лечения от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), а также классификацию инновационного пути лицензирования и применения (ILAP) от Управления по лицензированию лекарственных средств Великобритании (MHRA). . . . [ необходима цитата ] NGN-401 также получил рейтинг Priority Medicine (PRIME), классификацию препарата-сироты и классификацию препарата для новых методов лечения от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и классификацию инновационного пути лицензирования и применения (ILAP) от Управления по лицензированию лекарственных средств Великобритании (MHRA) Германия.

Источник: www.rett-syndrom-deutschland.de

Комментарии: