Мальчику вернули слух с помощью генной терапии

Революционный прорыв в лечении наследственной глухоты был достигнут медиками из Филадельфии. Благодаря инновационной генной терапии, 11-летний Айссам Дам, страдавший с рождения тяжелой формой потери слуха из-за редкого генетического отклонения, впервые смог услышать окружающий мир.

Глухота мальчика была вызвана мутацией в гене, ответственном за синтез отоферлина – ключевого белка для функционирования сенсорных клеток внутреннего уха. Отсутствие этого белка препятствовало преобразованию звуковых волн в нервные сигналы. Такие генетические аномалии встречаются крайне редко, составляя от 1 до 8% случаев врожденной тугоухости.

В октябре минувшего года хирурги Детской больницы Филадельфии провели уникальную процедуру, введя здоровые копии гена отоферлина непосредственно в улитку внутреннего уха Айссама. Операция включала частичное удаление барабанной перепонки и инъекцию модифицированного безопасного вируса-носителя с функциональной версией гена.

Через несколько месяцев после операции сенсорные клетки мальчика начали вырабатывать необходимый белок, что привело к значительному улучшению слуха. ? Айссам впервые услышал голоса близких и звуки города. Несмотря на сохранение легкой степени тугоухости, этот успех открывает новые возможности для миллионов людей с наследственными нарушениями слуха по всему миру. ?

Хотя Айссам пропустил критический период развития речи в раннем детстве, специалисты не исключают возможность частичного восстановления этой функции при интенсивной реабилитации. В любом случае, способность воспринимать звуки значительно расширяет его жизненные перспективы в мире, наполненном звуками. ???

Источник: www.sluh.su

Комментарии: