Российские ученые впервые получили бронхиальные и легочные органоиды

Органоиды — это 3D-структуры, состоящие из нескольких типов клеток. Они могут служить моделями при проведении научных исследований, в том числе для изучения действия различных лекарственных препаратов и апробирования методик геномного редактирования.

Лаборатория редактирования генома МГНЦ сосредоточена на работе с самой частой в европейской популяции мутацией гена CFTR, которая приводит к развитию тяжелого наследственного заболевания муковисцидоза, при котором в первую очередь поражаются легкие и поджелудочная железа.

В последние годы появились таргетные препараты (вмешиваются в механизм действия конкретных целевых, таргетных молекул), которые существенно меняют качество жизни пациентов, однако они эффективны только при определенных типах мутаций. Редактирование генома соматических клеток способно в будущем изменить подход к лечению всех пациентов, независимо от типа мутации.

Методика получения органоидов из стволовых клеток больных муковисцидозом оптимизирована научным сотрудником лаборатории редактирования генома МГНЦ Анной Демченко. Уже подана заявка на патент методики. Ранее ученая получила президентскую стипендию на исследования технологии получения бронхиальных и легочных органоидов и редактирование мутации F508del гена CFTR.

Источник: minobrnauki.gov.ru

Комментарии: