Двустороннее улучшение зрения с помощью односторонней инъекции генной терапии для наследственного оптического нейрона Лебера

Наследственная оптическая нейропатия Лебера — митохондриальная дегенерация ганглионарных клеток сетчатки и их аксонов, приводящая к потере центрального зрения и поражающая в основном мужчин, но передающаяся по женской линии. Тем не менее, более 50% мужчин и более 85% женщин, несущих опасные мутации, никогда не испытывают проблем со зрением.

Но это не единственная странность заболевания. Международная группа исследователей провела испытания генной терапии, нацеленной на одну из мутаций MT-ND4. Во время третьей фазы 37 пациентам в один глаз инъецировали вектор AAV, содержащий исправную копию гена ND4 с добавленной последовательностью, нацеленной на митохондрии, но результатом стало улучшение зрения обоих глаз. Чтобы понять, как это произошло, исследователи провели аналогичный эксперимент с тремя обезьянами и три месяца спустя обнаружили вирусную #ДНК в другом в глазу и его зрительном нерве. Возможно, здесь имеет место транснейронное распространение вектора, но необходимы дальнейшие исследования.

Источник: stm.sciencemag.org

Комментарии: