До сих пор методы генного редактирования ДНК достигали эффекта только в ядре клетки, но не могли отредактировать митохондриальную ДНК. Группа ученых из США преодолела этот барьер и впервые внесла точные изменения с помощью редактора нового типа.
Генное редактирование на основе CRISPR может точно и быстро редактировать генетический материал в ядре клетки, однако особенность технологии не позволяет осуществить этот же процесс в митохондриях — энергогенерирующих органеллах клетки, которые также имеют свою ДНК. Мутации в митохондриальной ДНК могут способствовать развитию болезней и влияют на ключевые биологические функции. Теперь ученые получили инструмент для моделирования этих мутаций, чтобы лучше понимать природу старения, рака и других тяжелых заболеваний.
Первый успешный эксперимент по редактированию митохондриальной ДНК провели ученые из Массачусетского технологического института, Гарварда и Вашингтонского университета, пишет Nature.
В основе подхода лежит молекулярный редактор нового типа — фермент DddA бактерии Burkholderia cenocepacia, который позволяет производить точные изменения нуклеотидов в митохондриальной ДНК.
«Такой подход позволяет выполнять редактирование генома в ранее недоступном для CRISPR месте. Это открывает двери новым исследованиям для лучшего понимания генетических изменений, связанных с раком, старением и многими другими заболеваниями», — объяснили авторы.
Мутации в митохондриальном геноме чаще всего передаются по материнской линии и снижают способность клетки производить энергию. Несмотря на то, что митохондриальная ДНК имеет меньшее количество генов по сравнению с ядром клетки, эти мутации могут влиять на работу нервной системы, мышц и сердца, а при наследовании они могут быть фатальными.
Ученые подчеркивают, что пока их метод редактирования еще далек от клинического использования. В настоящий момент они намерены с его помощью моделировать определенные мутации, чтобы лучше понимать природу тяжелых болезней и впоследствии находить варианты их лечения.
Между тем современной медицине уже известны случаи рождения здоровых детей, родители которых имели нарушения в митохондриальной ДНК. Чтобы избежать наследования мутаций, ребенок получает донорские митохондрии от третьего родителя. Например, такие случаи уже провели в Испании и Греции, а в Великобритании и Сингапуре эта репродуктивная технология одобрена на государственном уровне.