PSC-моделирование болезни Паркинсона выявляет молекулярную сигнатуру болезни

Исследование, проведенное в медицинском центре Седарс-Синай, показало, что люди, у которых болезнь Паркинсона развивается до 50 лет, родились с дефектами лизосомных белков, из-за которых в клетках головного мозга интенсивно накапливается ?-синуклеин, образующий тельца Леви. В одних только США ежегодно диагностируют около 500 000 случаев болезни Паркинсона, причём возраст 10% больных составляет от 21 до 50 лет. Изучать болезнь Паркинсона сложно, поскольку дофаминовые нейроны пациентов недоступны, а модели на животных не идеальны.

Поэтому исследователи остановили выбор на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках (ИПСК), взятых у пациентов и прошедших дифференцировку в дофаминовые нейроны. Это позволило не только раскрыть молекулярные механизмы развития болезни, но и найти потенциальное лекарство. Препарат PEP005, одобренный для лечения актинического кератоза — предракового состояния кожи, снижал уровни ?-синуклеина как в культуре человеческих клеток, так и у лабораторных мышей.

Источник: www.nature.com

Комментарии: