Поиск и замена генома без двойных разрывов или донорской ДНК

На пути к широкому применению редактирования генома человека для лечения заболеваний стоят различные нецелевые мутации, обусловленные низкой точностью существующих техник. Исследователи из Института Броуда разработали новый метод — праймированное редактирование (prime editing). Система записывает новую генетическую информацию в указанный участок ДНК с использованием каталитически поврежденного Cas9, слитого с специально сконструированной последовательностью РНК, которую назвали pegRNA (prime editing guide RNA).

По словам исследователей, такой комплекс работает точнее известного и широко применяемого метода CRISPR/Cas9, не создавая опасных двунитевых разрывов. Эксперименты с отдельными клетками мышей и людей показали, что вероятность успеха редактирования составляет от 20 до 50%, а вероятность ошибки — от 1 до 10%, что превосходит точность CRISPR/Cas9. Несмотря на столь обнадёживающие результаты, метод нуждается в изучении, выявлении побочных эффектов и пределов возможностей.

Источник: www.nature.com

Комментарии: