Японские исследователи сообщают о запуске первых в своём роде клинических испытаний принципиально нового способа лечения болезни Паркинсона. Для борьбы с заболеванием учёные будут использовать материал, полученный из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток — зрелых клеток, в результате обработки химическими соединениями «вернувшихся» на более раннюю стадию своего развития. Теоретически, такие клетки способны дифференцироваться и превратиться в любую специализированную клетку организма.
В рамках клинических испытаний, стартовавших 30 июля, пациенты будут получать дофаминергические прогениторы, клетки, которые теоретически могут превратиться в нейроны, вырабатывающие дофамин. Прогениторные клетки в количестве около 5 млн будут вводиться непосредственно в те области мозга, которые непосредственно связаны с нейродегенерацией, ключевым механизмом развития болезни Паркинсона. Руководителем исследования станет Дзюн Такахаси (яп. ?? ?, англ. Jun Takahashi), нейрохирург их Центра изучения и применения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток Киотского университета (яп. ????).
Болезнь Паркинсона развивается в результате гибели специализированных клеток мозга, вырабатывающих нейротрансмиттер дофамин. Дефицит дофамина приводит к ухудшению двигательных навыков, поэтому пациенты с болезнью Паркинсона испытывают трудности при ходьбе и страдают от тремора. По мере прогрессирования заболевания, оно может привести к деменции.
Эксперименты на животных показали, что прогениторные клетки успешно дифференцируются в дофаминергические нейроны и встраиваются в мозг. В прошлом году группа учёных под руководством Такахаси сообщила, что обезьяны с моделью болезни Паркинсона продемонстрировали значительное улучшение состояния — оно продлилось целых два года после введения животным нейронов, выращенных из человеческих индуцированных плюрипотентных стволовых клеток.
Вместо того, чтобы культивировать специфические для конкретного пациента клетки, японские учёные решили использовать клетки, полученные от здоровых доноров. При этом используется такой клеточный материал, который с наименьшей вероятностью вызовет иммунную реакцию отторжения. Такой подход позволяет существенно приблизить момент начала лечения и к тому же снижает стоимость терапии. А в качестве дополнительной предосторожности пациенты получат стандартную иммуносупрессивную терапию одновременно с инъекцией прогениторов.
Следует отметить, что сейчас медики из Киото только начинают набор добровольцев. Всего в работу планируют взять семерых пациентов — за всеми участниками исследования будет вестись медицинское наблюдение в течение 2 лет после вмешательства.
Новая работа станет третьей в Японии попыткой применения плюрипотентных клеток для лечения людей. Первые клинические испытания такого рода прошли в 2014 г. — тогда клетки вводили пациентам с возрастной макулярной дегенерацией, неизлечимым на сегодняшний день офтальмологическим заболеванием, приводящим к полной слепоте. Метод был предварительно признан безопасным, хотя одно сообщение о серьёзных побочных эффектах всё-таки поступило. Второе исследование началось уже в 2018 г. — группа учёных из Осакского университета (яп. ????) начала изучать эффективность и безопасность индуцированных плюрипотентных стволовых клеток как средства борьбы с ишемической болезнью сердца.