Возможно, учёным удалось совершить большой шаг на пути поисков средства, способного вылечить ВИЧ полностью — а не просто взять под контроль размножение вируса. Группа исследователей под руководством специалистов из Темпльского университета (Temple University) сумела «удалить» вирусную ДНК из организма подопытной мыши при помощи технологии редактирования генов CRISPR. CRISPR — это методика, позволяющая непосредственно работать с геномом, удаляя и вставляя определённые фрагменты.
Попытка использовать CRISPR для подавления репликации ВИЧ и удаления вируса из клеток животного организма была предпринята впервые. В исследовании использовались три различных животных модели, в том числе, «очеловеченная» — для её создания учёные ввели заражённые клетки иммунной системы человека в организм подопытной мыши. Результаты работы были опубликованы в издании Molecular Therapy.
Исследование возглавил руководитель Центра нейровирусологии Темпльского университета (Temple’s center for neurovirology) Камель Халили (Kamel Khalili) совместно с коллегами: доцентом Центра исследования метаболических заболеваний (Center for Metabolic Disease Research) Темпльского университета Вэньхуэй Ху (Wenhui Hu) и профессором Отделения радиологии (Department of Radiology) Питтсбургского университета (University of Pittsburgh) Вон-Бин Ёном (Won-Bin Young).
В прошлом году эта же команда исследователей уже опубликовала результаты исследования, в ходе которого ДНК ВИЧ была введена в ткани крыс и мышей, а затем удалена при помощи CRISPR. В новом исследовании результат удалось воспроизвести на трёх моделях. Подопытные животные из первой группы были выведены таким образом, что их клетки уже содержали вирусную ДНК. Мышей из второй группы заразили особой разновидностью ВИЧ, опасной для грызунов. И, наконец, мыши из третьей группы, как уже говорилось, получили инъекцию заражённых иммунных клеток человека.
При помощи CRISPR учёным удалось достоверно снизить количество экспрессируемой вирусной РНК в различных органах и тканях подопытных животных. Уменьшилось и количество вирусной ДНК. По мнению авторов работы, полученные результаты указывают на то, что со временем новый метод можно будет опробовать в клинических испытаниях.
Хотя новая работа определённо может рассматриваться как шаг вперёд на пути к разработке «лекарства от ВИЧ», медицинское сообщество полагает, что пройдёт ещё немало лет, прежде чем такое средство появится в клинической практике. По сообщениям Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), по состоянию на конец 2015 г. в мире проживало 36,7 млн ВИЧ-инфицированных. С момента начала эпидемии ВИЧ/СПИД вирусом были заражены около 70 млн человек, более 35 млн умерли.
Современные антиретровирусные препараты способны снизить вирусную нагрузку до практически неопределяемого уровня. Благодаря этому пациенты нормально себя чувствуют и могут жить полноценной жизнью. Однако вирус сохраняется в тканях организма — и активизируется, если прекратить лечение. Именно поэтому сейчас активно ведётся поиск средства, способного полностью удалить вирус из организма, а не просто сделать его присутствие незаметным. Технология редактирования генома CRISPR — инструмент относительно новый, он появился около 5 лет назад. Чтобы внедрить его в клиническую практику лечения ВИЧ — если этот подход докажет свою эффективность — потребуется сначала сделать саму технологию CRISPR более доступной. Однако, по мнению экспертов из Института поиска лекарства от ВИЧ Американского фонда исследования СПИД (amfAR Institute for HIV Cure Research), цель стоит приложенных усилий.
В ближайших планах группы учёных под руководством Халили — тестирование новой техники на приматах, чья ДНК гораздо ближе к человеческой. В настоящее время Халили и его коллеги занимаются подготовкой к запуску этого исследования.
«Я думаю, что CRISPR и подобные инструменты полностью меняют медицину. Они могут дать нам новые способы лечения самых разных заболеваний: ВИЧ-инфекции, рака, генетических болезней. Я полагаю, что мы получим огромную пользу от этих технологий», — рассказал Халили.