Одна молекула против рассеянного склероза

При рассеянном склерозе иммунная система организма атакует и повреждает миелин, защитную оболочку нейронов спинного мозга, головного мозга и зрительного нерва. Это приводит к короткому замыканию нервов и прекращению их нормальной работы. Но ученые продемонстрировали, что синтетическая молекула может пополнить запас миелина.

Профессор Университета здоровья и науки Орегона Том Сканлан впервые создал молекулу собетирома более 20 лет назад в качестве возможного средства снижения уровня холестерина. В 2013 году его коллега доктор Деннис Бурдетт предположил, что соединение может быть полезным при лечении рассеянного склероза (РС).

В ранних лабораторных тестах, проведенных на мышах, которые были генетически спроектированы на РС симптомы, было обнаружено, что собетиром восстанавливает поврежденный миелин. Важно отметить, что лечение прошло без каких-либо заметных побочных эффектов. Напротив, исследования показывают, что экспериментальная терапия гормонами щитовидной железы может нанести вред сердцу, костям и скелетным мышцам.

Однако во время тех первых испытаний с собетиромом эффективность молекулы в качестве лечения РС была ограничена ее способностью преодолевать гематоэнцефалический барьер.

Имея это в виду, ученые недавно добавили химическую метку в молекулу, создав соединение, известное как Sob-AM2. Это позволяет собетирому проходить через барьер. Как только соединение попадает в мозг, мозговой фермент отщепляет химическую метку, заставляя Sob-AM2 трансформироваться в классический собетром.

Эта стратегия привела к десятикратному увеличению количества собетирома, который может проникать в центральную нервную систему. В последующих тестах на мышах животные показали существенные улучшения моторики, по сообщениям, близкие к полному выздоровлению.

Сканлан и Бурдетт уверены, что лечение должно оказывать аналогичное воздействие на людей. Университет предоставил лицензию на эту технологию Llama Therapeutics Inc., которая сейчас работает над испытаниями на людях.

Сегодня нет доступных лекарств, которые позволят повторно покрыть миелином аксоны и нервные волокна, но на это способно наше соединение.

Профессор Университета здоровья и науки Орегона Том Сканлан.

Однако следует отметить, что команды из Мельбурнского университета, Университета Юты и Калифорнийского университета в Риверсайде также разрабатывают лекарства, которые ориентируются на подобную технологию.

Автор: Бен Коксворт

Перевод: Филипп Дончев

Источник: newatlas.com

Комментарии: